ה-FDA האמריקאי מאשר תרופה ראשונה להקטנת גידולים מסוג פלקסיפורם
אפריל 2020
מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר היום בפעם הראשונה תרופה שנועדה לטיפול באחד הסימפטומים של NF.
בשנים האחרונות נעשתה התקדמות רבה במחקרים על מעכבי MEK והשימוש בהם למטרת הקטנת גודל גידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה. ההכרזה של ה- FDA היום המאשרת את השימוש בסלומטיניב לטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה שאינם ברי הסרה בניתוח היא צעד חשוב בקידום הטיפול ב NF בעולם. החשיבות היא כמובן בהשפעה על חייהם של החולים הזקוקים לטיפול אך ישנה גם חשיבות נוספת והיא ההאצה הצפויה במחקר וקידום תרופות נוספות שכן חברות נוספות יכנסו לשוק הטיפול ב- NF.
בארץ היום במקרים מסויימים ישנם חולים שמקבלים טיפול בעזרת תרופה מאותה קבוצה של מעכבי MEK אך מחברות אחרות ואנחנו מקווים להמשיך ולראות את ההתקדמות גם של חברות אלה.
בימים טרופים שכאלה, בהם כולנו עסוקים בקורונה והמשמעות של המגפה העולמית, ישנה חשיבות אדירה לרגעים כאלה של תקווה.
אנחנו מחזקים את הרופאים, החוקרים, העמותות והמשפחות בעולם שתרמו לרגע הזה ומקווים לעוד רבים.
תרופה ראשונה לגידולים מסוג פלקסיפורם נכנסת לשלב האישורים של ה- FDA האמריקאי
נובמבר 2019
תרופה ראשונה לגידולים מסוג פלקסיפורם נכנסת לתהליך אישור ברשות המזון והתרופות האמריקאית.
חברת התרופות AstraZeneca הודיעה היום כי ה- FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית) אישרה את קבלת הבקשה לאישור תרופה חדשה, סלומטיניב, ותעניק לתהליך הבדיקה תעדוף גבוה. סלומטיניב היא התרופה הראשונה לגידולים מסוג פלקסיפורם (גידולים הנפוצים אצל 30-50% מהאנשים הנושאים בנוירופיברומטוזיס מסוג 1) שנכנסת לתהליך בדיקה לקראת אישור של ה- FDA. ייעוד התרופה כרגע הוא לילדים מעל גיל 3 הסובלים מגידול מסוג פלקסיפורם שאינו בר הסרה בניתוח.
זה צעד חשוב בדרך למציאת תרופות וטיפולים ל- NF1!
בנוסף לערך לחולים עצמם שזקוקים לתרופה זו על מנת לשפר את איכות חייהם, כניסתה הרישמית של תרופה לטיפול בגידולים הנפוצים ב-NF1 לשוק האמריקאי , תעורר עניין ותוביל למחקרים וכספים נוספים שייכנסו לתחום פיתוח התרופות ל- NF1.
ניסוי שלב 2b לתרופה מירדמטניב לטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה
אוקטובר 2019
חברת SpringWorks מכריזה על ניסוי שלב 2b לתרופה מירדמטניב (Mirdametinib). הניסוי מתרכז בטיפול של גידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה שאינן ברות הסרה בניתוח ומהוות סיכון וקושי משמעותי לחולה. הניסוי שיבוצע בארה״ב יינתן לכ-100 חולים ומטרתו לזהות צמצום בנפח הגידול תוך כדי וידוא הבטיחות של התרופה ומיפוי תופעות הלוואי.
כ- 30-50% מהאנשים המושפעים מנוירופיברומטוזיס מסוג 1, יפתחו במהלך חייהם גידול מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה. גידולים מסוג זה עלולים לגרום לכאב רב, שינוי מבני וסיכון חיים.
טיפולים חדשים אפשריים- מעכבי MEK לטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה
ספטמבר 2019
נוירופיברומטוזיס מסוג 1 נגרם על ידי שינוי בגן אשר נמצא על כרומוזום 17. תפקידו של גן זה לייצר חלבון הנקרא נוירופיברומין, המשתתף בתהליך של דיכוי גדילת תאים מהירה מדי. כשחלבון הנוירופיברומין מאבד את פעילותו בשל השינוי בגן, יש פגיעה בתהליך הדיכוי ועלולים להתפתח גידולים. אפשר לתאר את זה כמתג חשמל- כאשר ישנו מחסור בנוירופיברומין, תהליך השכפול של התא תמיד ״דלוק״ ולכן ישנם גידולים.
עד לאחרונה הטיפולים האפשריים לסיבוכים מסוימים אצל חולי NF1 היו בעיקרם מבוססים על ניתוחים או כימותרפיה מכוונת. אך בשנים האחרונות ישנם מחקרים והתקדמות משמעותית בטיפול בגידול מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה, בתחום התרופות מסוג מעכבי MEK. אם נמשיך את אנלוגיית מתג החשמל – מעכבי MEK למעשה מאפשרים לשלוט במסרים בתא בצורה טובה יותר ו״לכבות״ את המתג.
המחקרים מהשנים האחרונות מראים תוצאות מאוד מעודדות בטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה שנפוצים מאוד בקרב חולי נוירופיברומטוזיס מסוג 1. במחקרים שנעשו בעולם נמצא שתרופות מסוג מעכבי MEK, עוצרות את גדילת הגידולים ואף מקטינות את מסת הגידול לאורך זמן. הדרך עוד ארוכה שכן התרופות צריכות לעבור עוד שלבי בדיקה ואישור, אבל זו התקדמות מאוד משמחת לטיפול בגידולים מסוג זה שעד היום לא היה להם טיפול אפקטיבי משמעותי.